اختبار علمي مبتكر يستعيد الرؤية لدى الفئران
أعلن باحثون من معهد كوريا المتقدم للعلوم والتكنولوجيا (KAIST) عن اكتشاف علمي يُمهّد الطريق لعلاج بعض أنواع العمى الوراثي، من خلال تمكين خلايا شبكية العين التالفة من تجديد نفسها، في إنجاز وُصف بأنه غير مسبوق.
وقد أُجريت الدراسة على الفئران، لكن المسارات البيولوجية التي تم استهدافها تتطابق مع تلك الموجودة لدى البشر، ما يعزز فرص تطوير علاج فعّال مستقبليًا.
يركّز هذا البحث على مرض التهاب الشبكية الصباغي (Retinitis Pigmentosa)، الذي يُصنّف ضمن الأمراض النادرة نسبيًا، لكنه يُعدّ السبب الأول للعمى الوراثي الناتج عن تدهور الخلايا الحساسة للضوء في شبكية العين، المعروفة باسم الخلايا المستقبلة للضوء.
ويُقدّر عدد المصابين بالمرض حول العالم بنحو 1.5 مليون شخص، وهو يتسبب بفقدان تدريجي في البصر قد يصل إلى العمى الكامل.
ولا يتوافر حاليًا أي علاج شافٍ لهذا المرض، لكن فريق KAIST استلهم آلية عمل العلاج من أسماك الزرد، المعروفة بقدرتها الفريدة على تجديد خلايا الشبكية عند تلفها.
وتكمن هذه القدرة في خلايا تُعرف باسم خلايا مولر الدبقية، التي تلعب دورًا داعمًا في الشبكية، وتشكل جسرًا بين طبقاتها، إضافة إلى دورها في التخلص من فضلات الخلايا العصبية وتسهيل نقل الضوء.
وفي الأسماك، تتحوّل خلايا مولر إلى خلايا سليفة شبكية (Retinal Progenitor Cells) عند الإصابة، لتُنتج خلايا عصبية جديدة وتعيد البصر. غير أن هذه الآلية لا تحدث تلقائيًا لدى الثدييات، بما في ذلك البشر، وهو ما سعى الباحثون إلى فهم أسبابه.
وبدراسة عيون بشرية متبرّع بها، وعيون فئران معدّلة جينيًا لتُصاب بالمرض، اكتشف الفريق أن وجود بروتين يُدعى PROX1 يمنع خلايا مولر من أداء دورها التجديدي. ويؤدي هذا البروتين إلى تثبيط تمايز هذه الخلايا، ما يوقف عملية التجديد الطبيعي للخلايا الشبكية.
واستجابة لذلك، طوّر الباحثون جسمًا مضادًا يرتبط بالبروتين PROX1 ويُعطّل عمله. وعند حقنه في شبكية فئران مصابة بالتهاب الشبكية الصباغي، استُعيدت قدرة الخلايا على التجديد، ما أدى إلى تحسّن ملحوظ في الرؤية استمر لأكثر من ستة أشهر.
وتتولى شركة “سيلّيا” (Cellia Inc.)، وهي شركة منبثقة عن KAIST، تطوير العلاج الجديد استعدادًا لاختبارات ما قبل السريرية.
ويخطط الفريق للانتقال إلى التجارب البشرية بحلول عام 2028، مع التركيز على المصابين بأمراض شبكية لا تتوفر لها حاليًا أي علاجات فعّالة.
وقالت الباحثة الرئيسية في الدراسة، إيون جونغ لي، إن الفريق بصدد الانتهاء من تحسين الجسم المضاد المعروف باسم CLZ001، تمهيدًا لاختباره سريريًا، مضيفة: “هدفنا هو توفير حل علاجي فعّال لأولئك المعرضين لفقدان البصر، والذين لا يملكون حاليًا خيارات علاجية كافية.”
وقد نُشرت نتائج الدراسة في مجلة Nature Communications العلمية المرموقة.